投资一家小型生物技术公司可能会令人抓狂。股票可以在没有消息的情况下上涨和下跌，让股东想知道谁知道他们不知道的事情。从长远来看，最好坚持科学并忽略短期波动。但这可能很难。
TrilliumTherapeutics(纳斯达克股票代码：TRIL)在 2019 年 12 月至 2020 年 11 月期间上涨了 6,000%。新的领导力、临床重点和有希望的结果激起了投资者的兴趣。从科学的角度来看，什么都没有真正改变。然而，股价较 2020 年的峰值下跌了 66%。他们已经变得太便宜了，不容忽视。
有希望的结果
该公司有两种分子结构相同的候选药物。它正在以七种不同的适应症和九种设置对它们进行测试。这些药物，TTI-621 和 TTI-622，阻断了蛋白质 CD47，这是一种“不要吃我”的信号，癌症用来躲避免疫系统。该蛋白在许多常见癌症中过度表达，如非霍奇金淋巴瘤、结肠直肠癌和卵巢癌，以及急性白血病。
与大多数其他 CD47 抑制剂相比，这些药物的分子量较低，使它们更容易进入细胞。Trillium 的候选物与该领域其他一些候选物之间的另一个区别是它们不与红细胞结合。这样做的药物会增加贫血的风险，从而使治疗复杂化。
两种药物之间的一个重要区别是它们向免疫系统发出的信号强度。仅仅阻止癌症的隐匿机制是不够的。对于杀死患病细胞的药物，它还必须向免疫系统发出攻击信号。
TTI-622 提供更温和的信号。这使它能够在体内停留更长时间，并提供更持久的 CD47 防御阻塞。TTI-621 的强信号伴随着更多的不良反应——尽管没有一个是严重的。
对于 TTI-622，截至 4 月，已有 42 名患者按队列给药，剂量范围从 0.05 mg/kg 一直到 18.0 mg/kg。大约三分之一先前接受过多次治疗的患者最终完全或部分缓解。在八周内可以观察到他们的病情有所改善。
超过 200 名患者接受了 TTI-621 治疗。它已在皮肤 T 细胞淋巴瘤患者的瘤内和静脉内给药，结果几乎相同。它已将与该疾病相关的皮肤损伤减少到 25% 的缓解。
请记住，这些是旨在寻找安全剂量的 1 期试验——不一定是为了治疗疾病。结果暗示该分子能够穿透实体肿瘤，这是最难治疗的癌症形式之一。
为什么华尔街可能在等待
当吉利德科学公司于 2020 年 3 月以 49 亿美元的价格收购了名为“47”的申请时，似乎闸门可能会为小型生物技术公司的 CD47 药物被抢购一空打开。艾伯维通过购买没有跟进九月I-单抗的资产2亿$。几天后，辉瑞向 Trillium 投资了 2500 万美元。从那以后，这个领域一直很安静。
也许 Trillium 最激烈的竞争将来自ALX Oncology(纳斯达克股票代码：ALXO)。这家制药商刚刚在第 2 阶段研究中对第一位患者给药，并在本月早些时候宣布了第 1 阶段的阳性数据。当然，投资者必须为更先进的药物买单。
ALX 的市值为 23 亿美元，而 Trillium 的市值仅为 7 亿美元。尽管存在这一差距，ALX 还没有证明作为单一疗法的结果——没有将它与其他药物结合——比如延龄草。
可能没关系。毕竟，延龄草在许多研究中都将自己的药物与其他药物结合使用。
管理层预计每年可治疗的患者人数仅为 30,000。这可能意味着最终批准的任何财务意外收获都将在合作伙伴之间分配。如果这个数字随着额外的积极数据而急剧增长，我不会感到惊讶。
幸运的是，投资者有时间让它发挥作用。该公司曾表示，到 2023 年，它有足够的资金为自己提供资金。如果其药物能够证明自己在对抗实体瘤方面的作用，它可能会开辟一个预计到 2027 年将增长到 4000 亿美元以上的市场。
尽管需要耐心，但潜力似乎值得冒险。就像市场上所有没有产品的小型生物技术公司一样，如果它成功，一个小职位可能就是你所需要的——如果它不成功，你就想要。
