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我国最大造血干细胞移植中心移植突破万例 未来如何突破?

央广网北京1月23日消息(记者车丽)据中央广播电视总台中国之声《新闻晚高峰》报道,在多数人的脑海中人一旦患上了白血病,似乎意味着生命即将走入尽头。北京大学血液病研究所作为我国规模最大的造血干细胞移植中心,自1964年开展亚洲首例异体同基因骨髓移植以来,目前造血干细胞移植已超过1万例。这为白血病等血液性疾病患者的生命重新启航带来了希望。对于骨髓移植,目前我国发展现状如何,未来又将如何突破?

作为一种恶性血液疾病,白血病位居儿童恶性疾病死亡率的首位,成人恶性疾病死亡率的第六位。研究表明,治疗白血病最有效的方法就是进行造血干细胞移植,俗称“骨髓移植”。北京大学血液病研究所被视为白血病患者的新生之地,是我国最早迎战白血病的地方。北京大学血液病研究所所长黄晓军表示:“白血病的治疗现在已经进入了一个以化疗移植、生物细胞免疫治疗等靶向治疗等综合治疗的一个时代。造血干细胞移植目前仍然是最主要的一个治愈手段。破万例,它是一个标志性的时间点,它不仅仅是给病人带来一个新生,同时可以让更多的人知道,白血病其实是一个可以治愈的疾病。”

国家血液系统疾病临床医学研究中心办公室副主任吕萌表示,除了治疗白血病外,造血干细胞移植可用于多种血液病的治疗。骨髓移植的治疗潜能,尚在更多的临床创新和发掘。吕萌说:“除了白血病这种血液系统恶性肿瘤外,更多的血液恶性肿瘤,如多发性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤都可以通过骨髓移植达到治愈目的。骨髓移植还能拯救儿童,他们先天性的各种代谢性疾病,如范可尼贫血、地中海贫血等。通过重建造血和免疫系统可以让这些儿童重获新生。”

1964年,中国骨髓移植奠基人陆道培院士在北京大学人民医院完成亚洲第1例、全球第4例造血干细胞移植术。这宣告了我国造血干细胞移植事业的诞生。长期以来,骨髓移植被认为只能在人类白细胞抗原(HLA)全相合的供受者之间进行,而人类白细胞抗原半相合是“移植禁区”,骨髓移植所面临的供者来源缺乏这一世界性医学难题如何破解?

21世纪初,黄晓军带领团队挑战“移植禁区”,围绕免疫耐受和免疫重建,使得移植可以在人类白细胞抗原(HLA)半相合的亲属之间进行,这被世界骨髓移植协会命名为“北京方案”。北京大学人民医院血液科副主任许兰平表示:“北京方案”让骨髓移植的供者范围从直系血亲扩大到叔表亲属。“我们的供者除了同胞之间可以献,父母和子女之间可以献,表亲、堂亲、叔叔、姑姑、姨这些都能做供者,极大程度解决了供者缺乏的问题。”

李实是“北京方案”的第一位患者。20年前,正值壮年的李实不幸被查出患有慢性粒细胞白血病。在与亲人配型后,他与情况最好的大哥在10个位点中仅有5个位点相合,6个主要位点中只有3个相合。李实打算搏一回,2000年他接受了大哥的骨髓移植,成为应用北大血研所原创医疗技术——“北京方案”的第一人。李实说:“8月份做的骨髓移植,9月底出院,达到很好的效果。现在过了20年,生活质量非常好,一直很健康,目前工作生活和正常人没有两样。”

现在,“北京方案”已经覆盖我国95%,全球50%以上半相合移植病例,成为目前全球治疗白血病的主流方案。“北京方案”的关键技术推广至全国92家移植中心,以及意大利、以色列、法国、韩国等10多家海外移植中心,造福全世界的血液病患者。国家卫生健康委医政医管局监察专员郭燕红表示:“短短半个世纪,造血干细胞移植从无到有,从弱到强,中国医生不断创新,攻克一个又一个的技术难关。在国际上从跟跑到并跑,一直到领跑。”

作为全球最大的异基因造血干细胞移植中心,2019年北大血研所年造血干细胞移植数量超过1000例。2018年、2019年数据表明,北大血研所移植后三年患者生存率高于美国最大癌症中心。黄晓军表示:“白血病的治疗进入了精准治疗的时代。体现在精准的诊断,不论是开始的诊断还是在治疗以后的个性化监测。第二是治疗手段,包括传统的化疗,新型的免疫治疗,小分子药物的治疗。希望未来随着国家临床医学中心的建立,随着医联体等各种方式推广普及、人员培训,希望能够做得更好。”